Редактирование генов открыло перед учёными двери в неизведанный мир, мир, полный новых возможностей, способный подарить жизнь, казалось бы, безнадёжно больным людям. Экспериментальные методы лечения, использующие редактирование генов, уже приносят свои первые плоды. Например, маленькая девочка Лайла (вы можете видеть её на фото), которую в 2015 году начали лечить генетически модифицированными иммунными клетками, полностью излечилась от убивающей её лейкемии. Пока это всего лишь единичный случай, но к концу 2017 года медики обещают закрепить свой успех и спасти уже десятки, а то и сотни жизней.
Редактирование генов представляет собой изменение или полное отключение тех или иных генов. Процесс это необычайно сложный и требующий участия высококлассных специалистов и дорогой медицинской аппаратуры. У учёных ушло много лет на разработку удобного и эффективного инструмента для редактирования генов, который в итоге позволил спасти девочку Лайлу от неизлечимого заболевания. Но существует ещё более эффективный способ, известный как CRISPR. Благодаря этой методике на редактирование у специалистов уходит всего несколько недель, а не долгие годы кропотливого труда.
CRISPR уже продемонстрировал отличные результаты в первых клинических испытаниях на людях, которые были проведены в Китае. Китайские специалисты отключили ген PD-1 в иммунных клетках, изъятых из организма пациентов с агрессивной формой рака. Отредактированные клетки были введены обратно в тела людей. Ген PD-1 является своего рода выключателем иммунитета, которым словно лазейкой пользуются раковые клетки. А раз у иммунитета больше нет этого выключателя, то и обойти защиту организма рак больше не способен.
Клинические испытания генного редактирования в США начнутся уже очень скоро. Американцы планируют зайти в экспериментах ещё дальше. Они отключат в иммунных клетках ген PD-1 и ещё два дополнительных гена, благодаря чему иммунитет сможет успешно бороться с самыми разными раковыми опухолями ещё более эффективно. Если эти испытания пройдут успешно, человечество впервые за долгое время сможет вздохнуть спокойно, ведь получится, что мы, наконец, одержали победу над ещё одним смертельным заболеванием.
Источник: